Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allogeneic Haematopoietic Stem Cell Transplantation, allo-HSCT) è attualmente l’unico trattamento curativo per la talassemia major (Thalassaemia Major, TM).
Il sangue del cordone ombelicale (Cord Blood, CB) di un fratello ha caratteristiche diverse dal midollo e presenta potenziali vantaggi e svantaggi come fonte di cellule staminali.
Gli Autori hanno analizzato retrospettivamente 68 bambini con beta-talassemia major (β-TM) sottoposti a trapianto di sangue cordonale fresco (Fresh Cord Blood Transplantation, F-CBT) da un donatore gemello HLA-matched (HLA-Matched Sibling Donor, MSD) tra giugno 2010 e luglio 2018 presso il Dipartimento di Pediatria, Ospedale di Nanfang ed Ematologia-Oncologia, Ospedale Pediatrico di Shenzhen.
Le dosi mediane infuse di cellule nucleate totali (Total Nucleated Cells, TNCs) e cellule CD34+ erano rispettivamente
- 8,51×107/kg (TNCs)
- 3,16×105/kg (CD34+)
Il tempo mediano all’attecchimento dei neutrofili e delle piastrine è stato, rispettivamente, di 27 e 31 giorni.
Le probabilità cumulative di malattia del trapianto contro l’ospite (Graft-Versus-Host Disease, GVHD) acuta e cronica erano molto basse dopo F-CBT (7,8% e 0,0%, rispettivamente).
Dei 68 pazienti pediatrici, 67 pazienti sono sopravvissuti durante un periodo di follow-up mediano di 61 mesi.
La probabilità stimata di sopravvivenza globale (Overall Survival, OS) e sopravvivenza libera da malattia (Disease-Free Survival, DFS) a 5 anni era rispettivamente del 98,5% e dell’87,9%.
Tre pazienti hanno manifestato rigetto del trapianto (GR) (4,5%) e gli autori hanno identificato la dose di cellule CD34 + come un fattore di rischio significativo per il fallimento del trapianto (p = 0,036) nell’analisi di stratificazione.
CONCLUSIONI: Questi risultati indicano che i pazienti con β-TM hanno risultati eccellenti dopo trapianto di sangue cordonale fresco (F-CBT) da un HLA-MSD (Human Leukocyte Antigens – Multiple Sulfatase Deficiency, Antigene Leucocitario Umano – Deficit Multiplo di Sulfatasi)
Hematology. 2022 Dec;27(1):310-317. Leggi l’articolo (FREE)
https://www.tandfonline.com/doi/epub/10.1080/16078454.2022.2038402?needAccess=true