Il neuroblastoma è un tumore pediatrico molto vario che inizia dalla cresta neurale ed è responsabile di oltre il 15% di tutti i decessi per cancro giovanile.
Segni e sintomi clinici dipendono fortemente dall’origine e dalla diffusione del tumore. Osso, linfonodi, fegato, tessuti intracranici e orbitali, polmoni e sistema nervoso centrale sono frequentemente coinvolti nel neuroblastoma metastatico.
Aumenta con il contrasto nelle scansioni di tomografia computerizzata (TC) come una massa solida eterogenea che potrebbe invadere i linfonodi, i tessuti e i vasi adiacenti ipsilaterali o controlaterali.
La risonanza magnetica (MRI) acquisisce un’accuratezza diagnostica accettabile per il rilevamento del midollo spinale e delle metastasi muscolo-scheletriche.
Lorlatinib, un nuovo inibitore di ALK progettato per superare questa resistenza, è attualmente in fase di sperimentazione nel consorzio New Approaches to Neuroblastoma Therapy (NANT).
È stato segnalato che gli inibitori della chinasi Aurora interrompono il MYCN, il che è particolarmente interessante considerando la mancanza di inibitori diretti che prendono di mira questo driver nel neuroblastoma.
Sorafenib, un inibitore della chinasi RAF, e più recenti inibitori PI3K sono in fase di sperimentazione in bambini e agazzi con neuroblastoma, nel tentativo di bloccare la via RAS.
Nonostante varie terapie tra cui chemioterapia, radioterapia, immunoterapia e trapianto autologo di cellule staminali in diversi gruppi a rischio di neuroblastoma, la maggior parte dei pazienti viene sottoposta a rimozione chirurgica della massa tumorale.
Questa recensione ha lo scopo di riassumere le conoscenze aggiornate sul neuroblastoma, la patogenesi, i suoi percorsi genetici essenziali e le attuali opzioni terapeutiche disponibili per il neuroblastoma.
Eur J Pharmacol. 2022 Jul 5;926:175030