La prognosi dei pazienti con rabdomiosarcoma metastatico (RhabdoMyoSarcoma, RMS) non è uniformemente sfavorevole.
Attualmente si ritiene che i tumori con coinvolgimento linfonodale oltre la prima stazione linfonodale abbiano metastasi a distanza.
Lo scopo di questo studio era di valutare le caratteristiche e l’esito dei pazienti con RMS con coinvolgimento linfonodale distale come unico sito di metastasi.
Metodi: Questo studio ha incluso tutti i pazienti con diagnosi di RMS e coinvolgimento linfonodale distante come unico sito metastatico, arruolati nei protocolli del gruppo di studio sul sarcoma dei tessuti molli pediatrici europei (European pediatric soft tissue Sarcoma Study Group, EpSSG).
Il trattamento comprendeva chemioterapia, chirurgia e/o radioterapia.
Le principali misure di esito erano la sopravvivenza libera da eventi (Event-Free Survival, EFS) e la sopravvivenza globale (Overall Survival, OS).
Risultati: Un totale di 22 pazienti (età mediana 7,1 anni, range 1,4-16,7) soddisfaceva i criteri di inclusione.
Le estremità erano il sito del tumore primario più comune (59%).
Ventuno pazienti avevano coinvolgimento linfonodale regionale e distante, 12 erano PAX3/7-FOXO1 positivi.
Venti pazienti sono stati sottoposti a radioterapia, di cui 16 nell’area metastatica linfonodale.
Dopo un follow-up mediano di 53,9 mesi (range 22,8-110,5),
- 15 pazienti sono rimasti in remissione completa,
- sette hanno avuto malattia progressiva o recidiva e
- sei di loro sono deceduti.
L’EFS e l’OS a 3 anni erano rispettivamente del 67,1% (intervallo di confidenza al 95% [IC]: 42,9-82,9) e del 71,9% (IC al 95%: 47,7-86,3).
I pazienti con tumori negativi alla fusione hanno avuto esiti migliori rispetto a quelli con tumori positivi alla fusione (EFS a 3 anni 100% vs. 46,6%; p = 0,04).
Conclusione: nella esperienza degli Autori i pazienti con RMS e coinvolgimento linfonodale distante come unico sito di metastasi presentano un risultato superiore rispetto ad altri pazienti metastatici e paragonabile ai pazienti con coinvolgimento linfonodale locoregionale.
In particolare, sono stati osservati risultati eccellenti nel numero limitato di pazienti con tumori negativi alla fusione.
Pediatr Blood Cancer. 2023 Mar;70(3):e30143. Leggi l’articolo