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Società Italiana di Medicina di Emergenza e Urgenza Pediatrica

Storia naturale della malattia del fegato in un’ampia coorte internazionale di ragazzi con sindrome di Alagille: risultati dello studio GALA

Marzo 27, 2023 by adminspml

La sindrome di Alagille (ALaGille Syndrome, ALGS) è una malattia multisistemica, caratterizzata da colestasi.

I dati sugli esiti esistenti derivano in gran parte da centri terziari e mancano dati reali. Questo studio mirava a chiarire la storia naturale della malattia del fegato in una coorte internazionale contemporanea di bambini affetti da ALGS.
Approccio e risultati: si trattava di uno studio retrospettivo multicentrico su bambini e ragazzi con diagnosi di ALGS confermata clinicamente e/o geneticamente, nati tra gennaio 1997 e agosto 2019.

Sono stati valutati i tassi di sopravvivenza epatica nativa (Native liver survival, NLS) e di sopravvivenza libera da eventi.

I modelli di Cox sono stati costruiti per identificare i predittori biochimici precoci di ipertensione portale clinicamente evidente (clinically evident portal hypertension, CEPH) e NLS.

In totale, sono stati inclusi 1433 ragazzi (57% maschi) provenienti da 67 centri in 29 paesi.

I tassi NLS a 10 e 18 anni erano del 54,4% e del 40,3%.

Entro 10 e 18 anni, il 51,5% e il 66,0% dei bambini con ALGS hanno manifestato ≥1 evento avverso correlato al fegato (CEPH, trapianto o morte).

I  bambini (>6 e ≤12 mesi) con livelli mediani di bilirubina totale (total bilirubin, TB) compresi tra ≥5,0 e <10,0 mg/dl avevano un valore di 4,1 volte (intervallo di confidenza al 95% [CI], 1,6-10,8)

e quelli ≥10,0 mg /dl avevano un rischio aumentato di 8,0 volte (95% CI, 3,4-18,4) di sviluppare CEPH rispetto a quelli <5,0 mg/dl.

I livelli mediani di tubercolosi compresi tra ≥5,0 e <10,0 mg/dl e >10,0 mg/dl sono stati associati a un aumento del rischio di trapianto di 4,8 (95% CI, 2,4-9,7) e 15,6 (95% CI, 8,7-28,2) rispetto a < 5,0mg/dl.

La tubercolosi mediana <5,0 mg/dl era associata a tassi di NLS più elevati rispetto a ≥5,0 mg/dl, con il 79% che raggiungeva l’età adulta con fegato nativo (p <0,001).
Conclusioni: in questa ampia coorte internazionale di ALGS, solo il 40,3% dei bambini e ragazzi raggiunge l’età adulta con il proprio fegato nativo.

Una tubercolosi <5,0 mg/dl tra i 6 ei 12 mesi di età è associata a migliori esiti epatici. Queste soglie forniscono ai medici uno strumento oggettivo per assistere nel processo decisionale clinico e nella valutazione delle terapie.

Hepatology. 2023 Feb 1;77(2):512                                                          Leggi l’articolo (FREE)

Natural history of liver disease in a large international cohort of children with Alagille syndrome: Results from the GALA study

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