I bambini affetti da trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale (Fetal and Neonatal AlloImmune Thrombocytopenia, FNAIT) sono a rischio di grave emorragia intracranica.
La gestione nel periodo postnatale si basa però su prove scarse.
Gli Autori hanno mirato a descrivere la gestione contemporanea e gli esiti dei pazienti con FNAIT nei paesi ad alto reddito.
Metodi: in questo studio di coorte multicentrico e retrospettivo gli Autori hanno istituito un registro basato sul web per la raccolta di dati non identificati sulla gestione e sul decorso dei neonati con FNAIT.
Hanno partecipato otto centri di sette paesi (Australia, Norvegia, Slovenia, Spagna, Svezia, Paesi Bassi e Stati Uniti).
I criteri di ammissibilità comprendevano:
- Neonati con FNAIT nati vivi tra il 1° gennaio 2010 e il 1° gennaio 2020;
- Alloanticorpi anti-antigene piastrinico umano (Human Platelet Antigen, HPA) nel siero materno
- Incompatibilità HPA materna e fetale confermata;
- Sanguinamento rilevato all’ecografia prenatale, trombocitopenia neonatale (<150 × 109 piastrine per L), o entrambi nella gravidanza attuale o precedente.
I dati clinici sono stati recuperati dalle cartelle cliniche locali del primo ricovero neonatale e inseriti nel registro.
L’esito chiave era il tipo di trattamento postnatale somministrato ai neonati con FNAIT.
Altri esiti erano:
- La conta piastrinica mediana giornaliera nella prima settimana di vita,
- L’incremento della conta piastrinica mediana dopo la prima trasfusione non compatibile rispetto alla prima trasfusione compatibile e
- La percentuale di neonati con sanguinamento lieve o grave.
Risultati: 408 neonati nati vivi con FNAIT sono stati inseriti nel registro FNAIT, 389 dei quali, provenienti da
- Australia (n=74),
- Norvegia (n=56),
- Slovenia (n=19),
- Spagna (n=55),
- Svezia (n= 31),
- Paesi Bassi (n=138) e
- Stati Uniti (n=16)
sono stati inclusi nelle analisi.
- Il follow-up mediano è stato di 5 giorni (IQR 2-9).
- Più neonati erano maschi (241 [64%] su 379) che femmine (138 [36%]).
- Trombocitopenia grave (conta piastrinica <50 × 109 piastrine per L) è stata riportata in 283 di 380 neonati (74%) e
- Trombocitopenia estrema (<10 × 109 piastrine per L) è stata riportata in 92 (24%)
Il nadir postnatale della conta piastrinica era più alto nel gruppo senza trattamento rispetto a tutti gli altri gruppi.
163 (42%) dei 389 neonati con FNAIT non hanno ricevuto alcun trattamento postnatale. 207 (53%) neonati hanno ricevuto trasfusioni di piastrine, che erano
- HPA-unmatched (88 [43%] su 207),
- HPA-matched (84 [41%]) o
- Una combinazione di entrambi (35 [17%]).
(HPA= Hypotalamic-Pituitary-Adrenal assist, asse ipotalamo-ipofisi-surrene)
La proporzione di neonati che hanno ricevuto trasfusioni di piastrine compatibili con HPA variava da paese a paese, dallo 0% (Slovenia) al 63% (35 su 56 neonati; Norvegia).
Il trattamento postnatale con immunoglobuline per via endovenosa è stato somministrato a 110 (28%) su 389 neonati (da solo [n=19] o in combinazione con trasfusioni di piastrine [n=91]), con una percentuale che lo riceveva compresa tra il 12% (17 su 138 neonati; Paesi Bassi) al 63% (dieci neonati su 16; Stati Uniti) in tutti i paesi.
L’incremento piastrinico mediano è stato di
- 59 × 109 piastrine per L (IQR 35-94) dopo trasfusioni di piastrine non compatibili con HPA e di
- 98 × 109 piastrine per L (67-134) dopo trasfusioni di piastrine compatibili con HPA (p<0·0001).
Una emorragia grave è stata diagnosticata in 23 (6%) dei 389 neonati nati vivi, di cui uno con grave emorragia polmonare e 22 con gravi emorragie intracraniche.
Un lieve sanguinamento è stato diagnosticato in 186 neonati (48%).
Interpretazione: la gestione postnatale della FNAIT varia notevolmente tra i centri internazionali, evidenziando l’assenza di consenso sui trattamenti ottimali.
Questi dati suggeriscono che le trasfusioni compatibili con HPA portano ad un incremento della conta piastrinica mediano maggiore rispetto alle trasfusioni non corrispondenti con HPA, ma rimane sconosciuto se la corrispondenza HPA sia anche associata a un ridotto rischio di sanguinamento
Lancet Haematol. 2022 Nov;9(11):e844-e853. Leggi l’articolo
Postnatal treatment for children with fetal and neonatal alloimmune thrombocytopenia: a multicentre, retrospective, cohort study